Экспериментальное средство BIIB094, разработанное компанией Biogen International GmbH, продемонстрировало положительные результаты на ранней стадии клинических испытаний. Данные исследования опубликованы в научном журнале Nature Medicine.
Препарат направлен на воздействие на один из ключевых механизмов развития болезни Паркинсона. В отличие от существующих методов терапии, он снижает активность гена, отвечающего за выработку белка LRRK2, связанного с повреждением нейронов и нарушением синтеза дофамина.
В исследовании приняли участие 82 пациента. Лекарство вводилось в спинномозговую жидкость. По итогам наблюдений, уровень белка LRRK2 у получавших терапию снизился в среднем на 59%. При этом серьёзных побочных эффектов зафиксировано не было — отмечались лишь лёгкие или умеренные реакции.
Как отмечают исследователи, эффект препарата проявился вне зависимости от наличия генетических мутаций, что расширяет потенциальную область его применения.
Авторы работы подчеркивают, что испытания находятся на ранней стадии и направлены прежде всего на оценку безопасности и биологического действия. Вопросы клинической эффективности требуют дальнейшего изучения.
Полученные результаты рассматриваются как шаг к разработке методов лечения, воздействующих на причины заболевания, а не только на его симптомы.