Фармацевтическая компания Vesper Bio объявила о завершении первого этапа клинических испытаний экспериментального препарата VES001, разработанного для терапии лобно височной деменции. Это заболевание нередко диагностируют у людей среднего возраста и связывают в том числе с наследственными мутациями, влияющими на восстановительные процессы в мозге. Исследования проходили на площадках Великобритании и Нидерландов, где добровольцы без явных неврологических нарушений приняли участие в оценке безопасности и первоначальной эффективности препарата.
В испытания были включены шесть человек с подтвержденной генетической предрасположенностью к развитию ЛВД. По итогам трехмесячного курса ежедневного приема VES001 специалисты зафиксировали существенный рост уровня програнулина — более чем на девяносто пять процентов в крови и спинномозговой жидкости. Програнулин считается одним из основных факторов, участвующих в защите нейронов и поддержании целостности мозговых тканей. Его дефицит, по данным исследований, ускоряет дегенеративные процессы, характерные для лобно височной деменции.
Научный руководитель разработки Андерс Никьяр подчеркнул, что эффективность препарата основана на механизме блокировки рецептора сортилина. Именно он способствует выведению програнулина из мозга, а его подавление позволяет повысить концентрацию белка до значений, близких к физиологической норме. Участники с наследственной мутацией после курса терапии продемонстрировали стабилизацию показателей, что дает основу для дальнейшего изучения препарата в более масштабных выборках.
Эксперты напоминают, что полученные результаты являются предварительными. Невролог Джонатан Рорер отметил, что подробные данные проходят независимую научную оценку, а публикация итогового отчета запланирована после завершения всех этапов проверки. На ранней фазе испытаний серьезных побочных реакций не выявили, что позволяет продолжить программу исследований. Однако для регистрации препарата потребуется доказать его эффективность у пациентов с уже развившимися клиническими проявлениями ЛВД и оценить безопасность длительного применения.
Специалисты подчеркивают, что разработки в области терапии лобно височной деменции крайне важны, поскольку сегодня не существует одобренных таргетных лекарств, способных замедлять прогрессирование заболевания. Работы Vesper Bio рассматриваются экспертами как один из наиболее перспективных направлений в современной нейромедицине.
Источник: Медиа Волна.