В США одобрили первый препарат от болезни Александера

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат Zanvastro (UE-3), предназначенный для лечения болезни Александера. Лекарство, разработанное компанией Ionis Pharmaceuticals, стало первой терапией, воздействующей на причину редкого неврологического заболевания. Об этом сообщает издание GxP News.

Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который подавляет выработку мутантного белка GFAP, накапливающегося в мозге пациентов. Введение препарата осуществляется интратекально, один раз в три месяца, под наблюдением медицинского персонала.

В клинических исследованиях препарат подтвердил эффективность и безопасность для пациентов разных возрастных групп. Среди наиболее частых побочных эффектов — рвота, боли в спине и головные боли. В 2020 году препарат получил статус орфанного как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам.

В США компания планирует самостоятельно продавать Zanvastro, рассматривая его как основу для коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок переданы итальянской Recordati за 30 миллионов долларов и роялти до 20%.

Болезнь Александера — редкое прогрессирующее заболевание, поражающее менее одного человека на миллион. Оно вызывает судороги, задержку развития и другие тяжелые нарушения, часто приводя к летальному исходу в детском возрасте.